Министерство здравоохранения России может ограничить число пациентов с гемофилией, которым положены дорогостоящие лекарства. Всероссийское общество гемофилии отправило письма российскому премьеру Михаилу Мишустину, а также в Госдуму и Совет Федерации. В обращении указаны пояснения, почему необходимо увеличить бюджет на закупку высокозатратных лекарств на 15 млрд рублей (больше 194 млн долларов). Настоящее Время рассказывает, закупки какого препарата могут ограничить и насколько эта ситуация критична для пациентов с гемофилией.
Инъекция в живот занимает около минуты. Школьник Ваня Кирюхин даже не жмурится, он внимательно наблюдает за процессом. До укола Ваня читал и тренировался в прописи, а после – показывает приемы из бокса. Инъекции для Вани и его мамы Екатерины Воробьевой – повседневная рутина. Ванин диагноз – гемофилия.
"Гемофилия – это такая коварная болезнь, как говорят царская. Ей болел сын Николая II, Алексей. Это дефицит фактора – 9 или 8. А или Б. У нас дефицит фактора 8, это А", – рассказывает Екатерина.
У Вани – осложненная форма заболевания, ингибиторная, когда обычные препараты для свертывания крови не помогают. При ударе кровь не сворачивается, начинает расти гематома. Если ударился коленом, то раздувается место ушиба, может разрушиться сустав. Если порезался, кровь просто так не остановить. Около года Ваня получает инновационный препарат – "Эмицизумаб", до этого ребенку требовались регулярные внутривенные инъекции.
"Вены страдали очень сильно у нас. Видите, тут кожа зарубцованная. Мы всегда сюда кололи, потому что это была единственная рабочая вена. И даже в лоб кололи, когда совсем уже все вены были исколоты", – рассказывает Екатерина.
На инновационный препарат Ваню перевели ровно год назад, когда он собирался идти в первый класс.
"Для меня это было чудо, я не знала, как буду делать уколы перед школой. Нам сделали первую инъекцию и сказали, что в следующий раз можно приехать через неделю и ребенок может жить обычной жизнью", – говорит женщина.
Потом врачи разрешили делать инъекции дома, самостоятельно.
"Синяков стало меньше, он падает – и никаких гематом. Да, это обычный синяк, как у обычного ребенка. Это просто спасение, чудо. Что он пережил с детства… это столько гемартрозов, сколько жутких кровотечений. Сейчас будто пальцем щелкнули, и все прошло", – говорит она.
Президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулев тоже имеет диагноз "гемофилия в тяжелой форме". Он объясняет, в чем ценность препарата "Эмицизумаб".
"Совсем недавно появился прорывной препарат, его отличие в том, что он вводится подкожно. Это обычный укол в живот или бедро, примерно как делают больные диабетом. Но отличие этого препарата – мало того, что он подкожный, его надо вводить для профилактики кровотечений с интервалом один раз в две недели. Это совершенно прорывная ситуация. Этот препарат показан для пациентов с ингибиторной формой, с плохим венозным доступом и, конечно, для маленьких детей. Вы можете представить себе, что такое ребеночку сделать внутривенный укол", – рассказывает Юрий Жулев.
Препарат "Эмицизумаб" предназначен именно для этих групп пациентов. В федеральную программу, которая покрывает закупку дорогостоящих лекарств для пациентов с рядом заболеваний (их в официальном списке 14), "Эмицизумаб" был включен. Но из пояснительной записки, которая появилась в Сети, пациенты увидели, что число тех, кто может получить препарат, ограничено 195 пациентами. Минздрав на запрос Настоящего Времени оперативно ответить не смог, но Елена Максимкина, директор департамента лекарственного обеспечения Минздрава, отвечала на вопросы коллег со своей страницы в фейсбуке.
"Как оказалось за время рассмотрения иных предложений в перечне, в течение года компания регистрирует для препарата дополнительное показание, по которому расчеты влияния на бюджет не проводились", – написала она.
Это связано с тем, что препарат изначально имел показания только для осложненных форм гемофилии, это примерно 195 человек в России, подтверждает Юрий Жулев. Но позже производитель стал снимать ограничения, а под обновленные показания подходит значительно большее число пациентов. Всего, по словам Юрия Жулева, в России с диагнозом "гемофилия" живет около шести тысяч человек.
"Пока никому не отказано, идет очень серьезный процесс взаимодействия Министерства здравоохранения, врачей и региональных врачей. Но мы должны понимать, что особенно родительское сообщество очень взбудоражено, потому что их вызывали врачи-гематологи, объясняли преимущества этого препарата, получали согласие родителей на перевод на этот инновационный препарат", – говорит Жулев.
Александр Смагин – еще один пациент с гемофилией фактора А, но пока он проходит терапию другим препаратом – "Адвейт". Инъекции он делает сам дважды в неделю, но обычно нужна помощь: доза большая, и важно аккуратно переставить шприцы. Часть препарата хранится в квартире в шкафу, другая часть – в холодильнике.
"Адвейт", по-моему, стоит от 10 до 15 тысяч за одну штуку. Я в неделю переливаю по шесть", – рассказывает он.
С 14 лет Смагин делает внутривенные инъекции сам. Говорит, что не носит футболки – старается держать руки прикрытыми.
"Каждый раз, когда вводишь себе, когда иголку вставляешь, – физически вроде бы ничего особенного, но морально это не очень приятно. В детстве я в футбол не играл, голеностопные суставы были не очень", – рассказывает он.
"Можете догадаться, что с возрастом становится с венами этих пациентов. Иногда полиция принимает их за наркоманов, по понятным причинам. Это является очень серьезным барьером, особенно для тяжелых пациентов", – рассказывает президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулев.
На препарат нового типа, как ожидает Александр и его мама Марина, возможно, получится перейти в новом году, никакой иной информации им пока не поступало.
"Он по-другому вводится, именно подкожно. Мы на этом еще не были. Его меньше колоть надо, не так часто, но говорят, что с ним легче. Мы на этот препарат будем переходить с января месяца", – надеется Марина Смагина.
Ожидается, что Министерство финансов не пойдет на сокращение бюджетных программ на закупку лекарств от редких заболеваний. По данным российского издания РБК, в уточненном проекте госбюджета на 2021 год на оказание помощи заложено больше 64 млрд рублей (больше 830 млн долларов).
