16 июля в Москве задержали Елену Боголюбову, мать тяжелобольного ребенка, за контрабанду психотропных веществ. Она пришла на почту, чтобы забрать незарегистрированный препарат "Фризирум", который назначили ее сыну против судорог. Елена не первая, кто рискует сесть в тюрьму из-за лекарств. В России тысячи людей с эпилепсией, онкологией и редкими генетическими заболеваниями нуждаются в препаратах, которые не прошли в стране регистрацию. Настоящее Время рассказывает о некоторых из них.
"Фризиум" (действующее вещество – клобазам) и "Сабрил" (действующее вещество – вигабатрин)
Эти препараты помогают людям с редкими неизлечимыми генетическими заболеваниями (например, болезнью Баттена) и различными формами эпилепсии не страдать от судорог, снимают болевой синдром. При эпилепсии начальная доза "Фризиума" – 5-15 мг в день, ее могут повысить до 80 мг. "Сабрил" начинают со 125 мг в сутки и увеличивают дозировку на 125 мг каждую неделю.
Сколько людей нуждаются?
Посчитать всех людей с редкими генетическими заболеваниями, которым нужен "Фризиум", трудно, регионы часто не сообщают о таких случаях. "Когда Минздрав отправляет запросы в регионы и спрашивает, сколько вам нужно этого препарата, все говорят, что он им не нужен. Пишут ноль", – говорит Наталья Савва, директор по методической работе детского хосписа "Дом с маяком". Она объясняет, что врачи не назначают незарегистрированные препараты, поэтому нуждающиеся не попадают в статистику. Получается замкнутый круг.
По официальной статистике Минздрава, 243 человека на каждые 100 тысяч населения страдают от эпилепсии, треть из них – дети. В прошлом году сотрудники паллиативных служб и родители написали открытое письмо президенту России, в котором указали, что как минимум 23 тысячи детей с тяжелой формой эпилепсии нуждаются в подобных лекарствах. "Все препараты назначаются только по жизненным показаниям, их нельзя заменить на другие. Если препарат назначили, значит, другие не помогают, либо человек принимал его ранее, и на фоне его приема достигнута стойкая ремиссия. Смена или отмена препарата выведет его из ремиссии", – объясняет Наталья Кудрявцева, юрист детского правозащитного проекта "Патронус".
Почему не зарегистрированы в России?
Производители препаратов отказываются от регистрации в России из-за коммерческих причин и бюрократических сложностей. Например, "Сабрил" был зарегистрирован в период с 2009 по 2014 годы, но для перерегистрации Россия выставила жесткое условие – проведение дорогостоящих клинических испытаний, рассказывает Кудрявцева.
Директор фонда "Семьи СМА" Ольга Германенко подчеркивает, что в России отсутствует так называемая регистрация по просьбе: "Минздрав не может обратиться в компанию, сказать: "Давайте мы зарегистрируем препарат, он нужен нашим российским пациентам" и обязать ее".
Метадон
Метадон помогает людям с онкологическими заболеваниями справиться с невыносимой болью, входит в протоколы лечения нейропатической боли (возникающей из-за повреждения нервной системы), которая плохо отвечает даже на высокие дозы морфина, говорит Наталья Савва, директор по методической работе детского хосписа "Дом с маяком".
Сколько людей нуждаются?
По подсчетам Минздрава, в прошлом году количество онкобольных составило примерно 2562 человека на 100 тысяч населения. При этом до 30-40% таких пациентов испытывают нейропатическую боль. От нее же страдает каждый четвертый пациент с сахарным диабетом и каждый десятый человек после инсульта.
Почему не зарегистрирован в России?
Метадон относится к группе опиоидов, в России входит в список запрещенных наркотических и психотропных веществ. В странах, где для лечения наркомании применяется заместительная терапия, метадон используется в качестве замещающего препарата, но в России такая терапия вне закона. "Нам бы очень хотелось, чтобы его ввели в список разрешенных лекарственных наркотических средств именно для лечения боли. Не хотите для наркоманов использовать – не надо, но нейропатическую боль ничем больше не снять", – настаивает Наталья Савва.
СМОТРИТЕ ТАКЖЕ: Как живет мать ребенка с инвалидностью, которую едва не осудили за продажу "нелегальных" лекарств"Спинраза" (действующее вещество – нусинерсен)
Этот препарат помогает детям с спинальной мышечной атрофией (СМА) – тяжелым нейромышечным заболеванием – справляться с болезнью и не давать ей прогрессировать. До 2016-го СМА считалась неизлечимой – пока не появилась "Спинраза". "Уже два с половиной года люди в других странах при первых симптомах получают это лечение и нормально развиваются, – рассказывает директор фонда "Семьи СМА" Ольга Германенко. – У нас же нет этого препарата. Ребенок теряет возможность ходить, сидеть, ложиться, глотать, дышать, попадает в реанимацию или умирает. Это то, что происходит с нашими пациентами каждый день".
Сколько людей нуждаются?
По данным фонда "Семьи СМА", этот препарат необходим 800 людям – детям и взрослым с СМА.
Почему не зарегистрирован в России?
Фармацевтическим компаниям коммерчески невыгодно выходить на российский рынок, так как людей с СМА и другими редкими (орфанными) заболеваниями мало, и коммерческой прибыли регистрация не принесет. "Спинраза" подана на регистрацию еще в конце 2018 года, но не зарегистрирована, несмотря на то, что рассматривается по укороченной регистрационной процедуре, установленной в России для орфанных препаратов.
Кроме проблемы с регистрацией лекарства, в случае с "Спинразой" существует еще и проблема высокой стоимости – речь идет о миллионах рублей. Пациенты не могут получить препарат даже нелегально из Европы, потому что не располагают такими суммами. "Если бы он был более дешевым, то проблема нелегального оборота коснулась бы и нас. Знать, что в мире есть препарат, который может помочь твоему ребенку, но не иметь возможности здесь его получить и видеть, как он мучается, – это самая тяжелая история", – говорит Ольга Германенко.
Препараты от Vertex
Несколько препаратов американской компании Vertex помогают дышать и переваривать пищу людям с муковисцидозом – генетическим заболеванием, при котором нарушается работа желез и слизь, выделяемая различными органами, становится слишком вязкой. По словам директора фонда "Кислород" Майи Сониной, каждый препарат от компании Vertex разработан для определенного вида мутации при муковисцидозе (мутации могут быть разными, хотя диагноз при этом один и тот же). Препараты принимаются пожизненно, в таблетках. Стоимость – в пределах $300 тысяч в год на пациента.
Сколько людей нуждаются?
По данным фонда "Кислород", в России диагноз "муковисцидоз" ставится одному ребенку из 10 тысяч. В данный момент в стране зарегистрировано около 3500 человек с такой болезнью.
Почему не зарегистрированы в России?
Майя Сонина считает, что причина – в незаинтересованности властей в здоровье пациентов с орфанными заболеваниями. В случае с препаратами от американской Vertex есть еще один фактор – страна-производитель. "Препараты из Индии и Китая даже без клинических испытаний у нас легко проходят регистрацию и по закупкам, и по тендерам. Но они очень проигрывают в качестве по сравнению с оригиналами из Америки, которые не регистрируют", – объясняет она.
СМОТРИТЕ ТАКЖЕ: Жизнь ценой в 48 миллионов рублей в год. Российские власти отказали в лечении детям с редким заболеваниемБиотин
Препарат помогает людям с недостатком биотинидазы бороться с судорогами и спазмами, нарушениями зрения, снижением слуха и облысением. Относится к витаминам группы B.
Сколько людей нуждается?
Председатель правления "Всероссийского общества редких (орфанных) заболеваний" Ирина Мясникова рассказывает, что пациентов с таким диагнозом – около 200 человек, каждый из них с рождения нуждается в биотине.
Почему не зарегистрирован в России?
"Компания не собирается ради нескольких сотен человек регистрировать препарат, ей невыгодно. Мы обращались к российским компаниям, которые производят витамины, чтобы закупали эту биотинидазу за границей. Отказались", – говорит Ирина Мясникова. Недавно общество орфанных заболеваний провело аукцион, где собирало средства на закупку этого препарата, но возникла сложность – законодательство не позволяет пациентам принимать препарат вне стен больницы, то есть амбулаторно. "Что такое орфанные заболевания? Это от английского "сирота". Вот так и получается: сирота для всех – и для фармкомпаний, и для государства, и для окружающих", – заключает Мясникова.