В США впервые одобрили и разрешили к применению первую генную терапию от острого лимфобластного лейкоза, препарат Kymriah (тисагенлецлевцел). Для каждого пациента препарат будет уникальным, так как создается на основе собственных клеток иммунной системы пациента.

«Мы покорили новый рубеж медицинского прогресса благодаря возможности запрограммировать собственные клетки пациента, чтобы они атаковали смертельный рак», – сказал Скотт Готтлиб, глава Управления по надзору за качеством продуктов и медикаментов США (FDA).

Курс лечения обойдется в $475 000, но если в первый месяц лечения не будет улучшений, то компания-производитель, Novartis Pharmaceuticals, не потребует оплаты.

Новую терапию планируют использовать лишь тогда, когда рак не реагирует на стандартные методы лечения и возвращается, что бывает в 15-20% случаев.

Терапию проводят так: у пациента извлекают Т-клетки иммунной системы, отправляют на завод фармацевтической компании, где их генетически модифицируют – добавляют новый ген со специальным белком CAR, который позволяет Т-клеткам распознавать и уничтожать раковые клетки с особым белком CD19 на поверхности, характерным для острого лимфобластного лейкоза.

Затем модифицированные Т-клетки вводят пациенту.

Новое средство показало свою эффективность в клинических тестах: у 83% получивших Kymriah в течение трех месяцев рак отступил. Тестирование проводилось на группе из 63 пациентов в различных госпиталях.

Острый лимфобластный лейкоз – самый часто встречающийся рак среди детей в США. Он поражает клетки крови и костного мозга.

Американская FDA выдала разрешения на исследования 550 различных лекарств на основе генной терапии.